需要更多的测试来开发针对罕见遗传疾病的基因疗法
Sarepta Therapeutics首席执行官Douglas Ingram告诉CNBC，需要更多的测试来开发基因疗法来治疗罕见的遗传性疾病。
周二，医学研究和药物开发公司发布了关于Duchenne肌营养不良症(DMD)患者实验性治疗的数据。
“这是初步结果，”英格拉姆周二在“关闭贝尔”中说道。“我们需要小心。”
成功的初步审判使Sarepta Therapeutics的股票飙升，并为进一步测试打开了大门。
英格拉姆说，最初的测试只针对三个月内的三个孩子，“可能具有变革性”，但他承认需要做更多的研究。
“我们需要治疗更多的孩子，”他说。“我们将治疗12个孩子，而不是12个安慰剂孩子。我们需要观察他们一段时间，也许是一年。”
“但我们不想等那么久，”他说。“因为我们推迟的每一天，这些孩子都受到了损害。几十年来，人们一直试图找到解决方案。”
缺乏肌营养不良蛋白，一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质，导致疾病并导致肌肉退化和虚弱。它主要影响男孩。根据美国疾病控制和预防中心的数据，每10万人中约有16人患有这种疾病。
英格拉姆说，患有这种疾病的人通常在11岁左右需要轮椅，其预期寿命为20至25岁。
“这些孩子每次移动时都会受到肌肉损伤，”他说。
在受损的肌肉中，酶肌酸激酶可以泄漏到血液中。大量的酶可以表明Duchenne肌营养不良症。
在初步测试中，给予患者基因疗法，其作为肌营养不良蛋白的替代物。
试验结果显示，使用该公司的药物治疗后，肌酸激酶水平平均下降近90%。
在宣布试验结果后，该公司的股价周二飙升超过50%。Sarepta Therapeutics的股票周二收涨逾36%。
英格拉姆没有评论药物的潜在价格。他说如果更大的测试结果也是积极的，那么该公司可以寻求FDA的批准。
“我们最终的目标是为所有患者提供这种疗法，”英格拉姆说。“这意味着我们必须完成临床试验。”
