Tweet带领Mark Cuban投资生物技术公司Perlara并寻求治疗罕见的遗传病
并非每天都有亿万富翁Shark Tank投资者通过Twitter向您发送直接消息。
因此，当Mark Cuban在2017年8月向生物技术企业家Ethan perlstein发出消息，询问他的演讲套牌时，perlstein不知所措。
“我记得向妻子展示并说'这是个笑话吗?'”年轻的南旧金山生物技术公司perlara的首席执行官佩尔斯坦告诉CNBC。“那太过分了。”
Twitter的交易导致古巴的基金Radical Investments去年在perlara的740万美元融资中投入25万美元。
现在，古巴再次投资，在perlstein的一个项目中称“perlQuest”为一种名为Leigh综合征的极为罕见的疾病寻找治疗方法。神经系统疾病通常在婴儿中发现，并且通常在两到三年内引起呼吸衰竭和死亡。
“潜在地拯救生命对我很有吸引力，”古巴在一封电子邮件中告诉CNBC。他拒绝提供这笔投资的规模，但perlstein表示，一个典型的计划需要250,000美元到750,000美元的资金。“根据定义，罕见/孤儿疾病会对受影响的家庭造成灾难性后果，”他说。
古巴和佩尔斯坦去年在Twitter关于药物定价的辩论中聚集在一起，古巴通过电子邮件说他计划进行更多此类投资。
perlara称自己是一家公益公司，一家营利性公司，在公司目标中为社会做出贡献。对于perlstein来说，这意味着以更直接的方式将患者纳入公司，并采用不同的方法来定位潜在的药物。
他解释说：“我们将整个品牌放在想要降低药品定价上。”
perlara仍然远离药物定价：它计划明年开始人体测试其前两个项目，NGLY1缺陷和pMM2-CDG，这两种都是非�：奔囊糯膊�。全世界仅有大约800人使用后者。
它的目标是通过“perlQuests”来解决这两个问题，perlara建立的系统与希望投资研究的家庭或患者团体合作。
“现在我们生活在这样一个世界，在这个世界里，如果你只是筹集几百万美元进行基因治疗就会被告知，那就是你的灵丹妙药，”perlstein说，指的是提供基因健康副本的技术来弥补导致疾病的人。
perlara的目标是通过在蠕虫，苍蝇，酵母或鱼类中创建疾病模型，以更低的成本找到更多的近期解决方案，然后筛选现有的化合物，看看是否有治疗活动。
“以十分之一的成本，我们正在建立动物模型并寻找重新利用的机会，”perlstein解释说。
那么，目标不一定是治愈方法，而是一种可以帮助治疗疾病的疗法，可以用来治疗疾病。
这是古巴投资开发Leigh综合征治疗的重点，Leigh综合征是一种严重的神经系统疾�。捎�75种不同基因中的一种基因突变引起。
古巴在perlara的一份声明中说：“受稀有疾病影响的家庭已准备好迁徙山区，但他们缺乏这样做的财政资源。”他通过电子邮件表示，他确实期望获得投资回报，“但我们并不希望最大化投资回报率。我们希望最大限度地提高健康和保健水平。”
他指出，该疾病的成功治疗也可能对“衰老，运动医学，创伤性脑损伤，神经退行性疾病和其他适应症”产生影响。
至于药品定价?古巴仍然对此感兴趣，承诺“大幅降低我们投资的所有孤儿药的定价。”
他说，到目前为止，perlara是他在药物发现或开发方面的唯一投资。
他更广泛地看待这个行业的定价行为是直截了当的：“毒品的价格，”他说，“太高了。”
